A possibilidade de que a CRISPR-Cas9 seja usada em breve para a terapia genética em humanos tem causado frenesim na comunidade científica. Ao mesmo tempo, muitos perguntam: os seres humanos deveriam ter controlo sobre a própria genética e reescrever o ADN para gerações futuras?

Biólogos são capazes de editar o genoma com ferramentas moleculares há algum tempo, mas não de maneira tão simples e versátil como com a CRISPR-Cas9. Descoberta em 2012, a tecnologia usa a enzima Cas9 para cortar o ADN em pontos determinados por uma cadeia-guia de RNA. Ou seja, a tecnologia funciona mais ou menos como a ferramenta de localizar e substituir uma palavra no Word, primeiro localizando o gene a ser editado e, depois, fazendo a alteração necessária.

Isso permite «customizar o genoma de qualquer célula ou espécie à vontade», afirmou Charles Gersbach, professor assistente de Engenharia Biomédica da Universidade de Duke ao New York Times.

Na China, cientistas já aplicaram a tecnologia para alterar o ADN de embriões humanos no ano passado, na tentativa de corrigir falhas genéticas por trás da rara – e muitas vezes fatal – doença sanguínea talassemia beta. A experiência, realizada na Universidade Sun Yat-sen, foi considerada eticamente defensável, pois os embriões carregavam um defeito cromossómico que os tornava inviáveis e não lhes foi dada a hipótese de se desenvolverem.

O Reino Unido também autorizou, no início de Fevereiro deste ano, que cientistas modifiquem geneticamente embriões humanos, mas apenas para fins de pesquisa. Trata-se da primeira licença do tipo na Europa, e os pesquisadores, do Instituto Francis Crick, em Londres, pretendem adoptar a tecnologia CRISPR-Cas9.

Alterar o ADN de um embrião – a chamada modificação da linha germinativa – significa que as mudanças apareceriam em todas as células do organismo adulto. Isso inclui óvulos e espermatozoides, ou seja, as mudanças genéticas e possíveis efeitos colaterais seriam transmitidos para gerações futuras.

Se os pesquisadores conseguissem manipular o gene que sofre mutação em pessoas com a doença de Huntington, por exemplo, poderiam curar o distúrbio neurológico e evitar que crianças nascessem com a patologia.

Muitos especialistas argumentam que as doenças causadas por um único gene defeituoso, como a de Huntington, são raras e, por isso, não há uma procura médica para fazer alterações hereditárias em embriões.

«A edição genética hereditária não é aplicável a doenças comuns como cancro ou diabetes, nas quais a componente hereditária é causada por vários genes diferentes», escreveu o jornalista científico Nicholas Wade no New York Times.

Wade afirma que, mesmo no caso de doenças causadas por um único gene, a edição da linha germinativa é desnecessária na maioria dos casos, porque os pais podem gerar uma criança saudável através da fertilização in vitro. Bastaria implantar no útero apenas embriões saudáveis, identificados numa triagem genética. Casais também podem recorrer à doação de esperma.

Além da manipulação genética em embriões, há a esperança de que, para algumas doenças, seja possível extrair células estaminais do sangue, alterá-las com ajuda da CRISPR-Cas9 e devolvê-las ao organismo. Segundo um artigo publicado na revista Nature, poderiam ser manipuladas células estaminais para tratar a anemia falciforme, por exemplo.

Um desafio maior seria aplicar a enzima Cas9 e o RNA-guia para outros tecidos do corpo, mas os cientistas esperam que um dia a técnica possa ser usada para lidar com uma série de doenças genéticas. Cientistas também têm esperança de conseguir manipular células do sistema imunológico para evitar o cancro e finalmente encontrar uma cura para a doença.