Esta produção contou com o apoio da Associação Portuguesa de Fibrose Quística (APFQ) e da Associação Nacional de Fibrose Quística (ANFQ). A Fibrose Quística é uma doença genética, hereditária, grave e rara, mas muito frequente na Europa. Atualmente cerca de 400 portugueses sofrem com esta doença.
De acordo com o Dr. Herculano Rocha, Presidente da APFQ, “em Portugal, nenhuma das pessoas que são atualmente elegíveis para esta terapêutica teve ainda acesso à mesma. Dada a sua eficácia, é essencial que este medicamento seja celeremente disponibilizado”.
Segundo Paulo Sousa Martins, Presidente da ANFQ, “com esta nova terapêutica, quantas crianças, adolescentes e adultos podem evitar a deterioração clínica? Todo o tempo de espera burocrático que tem decorrido é sinónimo de perda progressiva e irreversível da capacidade respiratória. Portugal deve seguir o bom exemplo de outros países europeus e avançar rapidamente com a disponibilização deste tratamento inovador. A ciência e inovação devem servir todos aqueles que mais necessitam e esta é uma situação exemplar disso mesmo”.
Para mais, ambas as associações continuam a promover uma petição destinada a reforçar a necessidade da disponibilização imediata de novo tratamento inovador a todas as pessoas com FQ em Portugal. O documento deverá ser entregue na Assembleia da República até ao final de Janeiro e servirá para recomendar ao Governo a adoção das medidas necessárias, incluindo eventuais procedimentos excecionais, conducentes à célere disponibilização do novo tratamento a todos os pacientes elegíveis com FQ em Portugal.
A petição está disponível em www.fibrosequistica.pt e, desde o seu lançamento, já reuniu cerca de 12.500 assinaturas.
O novo tratamento, já aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) e European Medicines Agency (EMA) e disponível em alguns países europeus, melhora significativamente o prognóstico da doença, diminuindo as exacerbações pulmonares, o recurso a internamentos hospitalares e melhorando de forma significativa a função pulmonar e qualidade de vida dos pacientes.
A Fibrose Quística é uma doença crónica e degenerativa, em que ocorre uma deterioração progressiva dos pulmões resultante de infeções respiratórias persistentes, que em última instância leva à necessidade de transplante pulmonar e/ou, no limite, óbito por insuficiência respiratória. Afeta todo o organismo, sendo que os sistemas respiratório e gastrointestinal são os mais gravemente impactados. Não existe cura para a doença, apenas tratamentos que contribuem para atenuar de forma temporária de alguns dos sintomas. Como tal, a qualidade de vida dos pacientes, a sua esperança média de vida e a sua participação na sociedade de forma ativa está severamente comprometida.