Aprovado Financiamento Público de medicamento para Atrofia Muscular Espinal

Foi aprovado o financiamento público do medicamento Zolgensma, uma nova opção terapêutica para as crianças com atrofia muscular espinhal tipo I, uma doença genética rara que atinge cerca de uma em cada 11 000 crianças.

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Trata-se de um medicamento cujo mecanismo de ação se encontra direcionado para a causa da doença, com um esquema de administração de dose única.

Com esta aprovação ficam regulados os termos e condições em que o medicamento é adquirido no Serviço Nacional de Saúde (SNS). A decisão de financiamento deste medicamento resulta de um processo de avaliação que analisou a sua mais valia para os doentes e o impacto na sustentabilidade do SNS.

Durante o processo de avaliação o acesso a todos aqueles que podiam beneficiar com este medicamento foi assegurado através de autorizações excecionais de utilização ao abrigo de um Programa de Acesso Precoce, tendo sido concedidas um total de 17 autorizações.

O Relatório de Avaliação de Financiamento Público irá ser disponibilizado no website do Infarmed.